En théorie, le principe est simple. Pour réparer un gène défectueux, il suffit d’introduire dans le noyau de la cellule cible malade un brin d’ADN codant pour ce gène. Si l’on parvenait à corriger in-situ les défauts génétiques, les chercheurs pourraient donc guérir n’importe quelle maladie génétique.

On peut aussi contrecarrer un processus pathologique en apportant un gène-remède dans une cellule saine. On parle alors d’ADN-médicament.

Mais les scientifiques se sont vite aperçus qu’il était très difficile de maîtriser de telles méthodes. En effet, pour réparer un gène défectueux il faut utiliser un transporteur qui amène son homologue sain jusqu’à la cellule dans laquelle il se trouve - et surtout pas une autre - sans faire de dégât autour. Les recherches se concentrent donc autour de ce moyen de transport appelé vecteur, afin d’en améliorer l’efficacité.

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Comprendre les mécanismes de la thérapie génique

Sommaire

• Introduction
• Le principe de la thérapie génique
• Les vecteurs viraux et non viraux
• Les modes de traitements
• Les deux grandes formes de thérapie génique : germinale et somatique
• Conclusion

Dossier réalisé par Jérôme Nicolle