La thérapie génique est l'un des domaines de recherche les plus connus dans notre pays du fait de sa médiatisation. Mais au-delà des considérations économiques et médiatiques, comment fonctionne-t-elle ?

Tout commence en 1978, lorsqu’on parvient à isoler les premiers gènes humains pour les étudier et comprendre leur fonctionnement. C’est au cours des années 1980 que l’on associe le dysfonctionnement de certains gènes à des maladies et que l’on commence à parler de thérapie génique. Au début des années 1990, la thérapie génique est alors porteuse de très grands espoirs : elle soignerait non seulement les maladies héréditaires, mais aussi les cancers ou le sida. Les scientifiques se heurtent cependant à de nombreux problèmes : le procédé est encore loin d’être maîtrisé, et les résultats se font attendre.

Littéralement, on comprend bien le sens de « thérapie génique ». Mais pourquoi soigner les gènes, à quoi servent-ils ?

On trouve les gènes dans le noyau de toutes nos cellules. Ce sont des unités d’information génétique codées sur de longues molécules l’ADN (Acide Désoxyribonucléique) appelées chromosomes. On dit qu’un gène s‘exprime lorsqu’il est actif et qu’il commande la fabrication de « sa » protéine. Selon l’expression des gènes d’une cellule, celle-ci se spécialise puis se regroupe avec celles du même type pour former des tissus, puis des organes. Le corps humain abrite environ 220 types de cellules spécialisées.

Le rôle des gènes est donc primordial car c’est leur expression (ou leur absence d’expression) qui conduit à la fabrication et au fonctionnement d’un organe.

En règle générale,  lorsqu’un gène est défectueux, il produit une quantité insuffisante de protéines, ce qui peut causer certaines maladies comme les myopathies ou les cancers.

                            

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Sommaire

• Introduction
• Le principe de la thérapie génique
• Les vecteurs viraux et non viraux
• Les modes de traitements
• Les deux grandes formes de thérapie génique : germinale et somatique
• Conclusion

Dossier réalisé par Jérôme Nicolle